頭痛手麻恐非小毛病!血小板多到血管大塞車藏殺機 藥華藥Ropeg終結ET近30年新藥荒
骨髓工廠失控狂造血小板!從血液結塊變成血癌,藥華藥Ropeg成治療新藥。圖/藥華藥

頭痛手麻恐非小毛病!血小板多到血管大塞車藏殺機 藥華藥Ropeg終結ET近30年新藥荒

藥華藥(6446)旗下新藥Ropeg獲衛生福利部核准新增原發性血小板過多症(ET)適應症,成為全球首張Ropeg用於ET治療的核准函。這不只是台灣新藥研發的重要突破,也讓一個近30年缺乏新藥選擇的疾病領域,終於看見新的治療方向。
「血小板高」代表什麼意思?,這代表血液裡,可以幫助止血凝結住的血小板細胞數量生長太多了,那血小板數太高會怎樣?血液會比正常人黏稠,容易形成血栓,而這種症頭叫「血小板增多症」。對「原發性血小板過多症」(ET)患者來說,血液會長期處於「容易結塊」的狀態,導致有的人明明還年輕,卻反覆頭痛、手腳發麻,甚至突然中風、心肌梗塞。
「原發性血小板過多症」,屬於骨髓增生性腫瘤(MPN)的一種。即是骨髓這座「造血工廠」出了問題,它會不斷生產過多血小板。這種罹患罕見的骨髓疾病,其實就是「血癌」之一。血小板原本是人體止血的重要細胞,受傷時會幫忙凝血、止血。但如果血小板數量異常增生,血液就會變得黏稠、容易形成血栓,造成心肌梗塞或血管阻塞,甚至進一步惡化成骨髓纖維化(MF)或急性骨髓性白血病(AML)。
ET這種病最麻煩的地方在於:它不是吃幾天藥就會好的短期疾病。許多患者一確診,就可能要面對數十年的治療人生。尤其ET患者中不乏年輕人與女性,很多人仍在工作、成家、育兒,如何控制血栓風險,同時維持生活品質,一直是臨床治療的重要難題。
過去ET治療選擇其實相當有限。許多患者第一線使用hydroxyurea(HU)藥物,若產生抗藥性或無法耐受,才轉向安閣靈等藥物。但全球ET領域自1997年FDA核准安閣靈以來,近30年幾乎沒有真正的新藥突破,也讓醫界和患者等了很久。
這次藥華藥自主研發的新一代長效型干擾素Ropeg,在台灣率先取得ET適應症核准函,意義就在這裡。它不只是多一個治療選項,更代表ET治療從過去偏向控制血球數字,逐步走向更深層的疾病控制。Ropeg被期待能從MPN異常增生的根源下手,也就是降低異常突變細胞比例。
這次核准主要依據全球第三期臨床試驗SURPASS-ET結果。試驗顯示,Ropeg在持久性臨床反應率上明顯優於對照組安閣靈,且達統計顯著,代表在臨床治療上展現其優勢。
這對藥華藥帶來了更大的想像空間。全球藥證布局上,Ropeg目前已在全球約50個國家獲准治療「真性紅血球增多症」(PV),如今再跨進「原發性血小板過多症」(ET),等於藥華藥的MPN(骨髓增生性腫瘤)版圖再擴大。其中,美國FDA審查目標日期為2026年8月30日,最快8月底有望取得美國藥證。接著就是日本、中國及韓國ET藥證取得。

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